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英基因療法助攻 血友病有望治癒

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創源生物科技有限公司
2017-12-15

新聞來源 蘋果日報


血友病A型患者天生缺乏凝血蛋白,常流血不止,須終身接受治療且費用高昂,但英國新療法周四傳出重大突破,受試者竟在停藥一年後也很健康,其中一人說宛如獲得新身體。
 
新療法利用基因工程處理過的病毒對肝臟下指示,令其開始製造患者缺乏的凝血因子VIII。研究人員在第一次試驗中為2名受試者注射了低劑量病毒,未有效果;第二次試驗以高劑量病毒為13名男性受試者注射,一年後受試者無須定時服藥,其中11人凝血因子VIII量已回復或接近正常,研究成果刊登於《新英格蘭醫學雜誌》。
 
領導研究的英國「巴茲健康國民信託」教授約翰帕西(John Pasi)說,對凝血因子量有機會恢復正常雀躍不已,「患者有可能擁有正常生活。」
 
29歲患者歐梅過去除一受傷就血流不止,步行500公尺就膝痛,每周要補充3劑藥物,去年2月接受此療法後,現可走上6公里,他說:「我覺得自己像全新的人。」
 
研究團隊會繼續觀察,並擴大實驗。全球約40萬血友病患,英國約2000名血友病A型重症,在傳統療法上,他們須終身接受治療,每年平均花10萬英鎊。(國際中心/綜合外電報導)

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