英基因療法助攻 血友病有望治癒
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2017-12-15
新聞來源 蘋果日報
血友病A型患者天生缺乏凝血蛋白，常流血不止，須終身接受治療且費用高昂，但英國新療法周四傳出重大突破，受試者竟在停藥一年後也很健康，其中一人說宛如獲得新身體。
新療法利用基因工程處理過的病毒對肝臟下指示，令其開始製造患者缺乏的凝血因子VIII。研究人員在第一次試驗中為2名受試者注射了低劑量病毒，未有效果；第二次試驗以高劑量病毒為13名男性受試者注射，一年後受試者無須定時服藥，其中11人凝血因子VIII量已回復或接近正常，研究成果刊登於《新英格蘭醫學雜誌》。
領導研究的英國「巴茲健康國民信託」教授約翰帕西（John Pasi）說，對凝血因子量有機會恢復正常雀躍不已，「患者有可能擁有正常生活。」
29歲患者歐梅過去除一受傷就血流不止，步行500公尺就膝痛，每周要補充3劑藥物，去年2月接受此療法後，現可走上6公里，他說：「我覺得自己像全新的人。」
研究團隊會繼續觀察，並擴大實驗。全球約40萬血友病患，英國約2000名血友病A型重症，在傳統療法上，他們須終身接受治療，每年平均花10萬英鎊。（國際中心／綜合外電報導）
